Новости о лечении гемофилии.
Как объяснили исследователи, предыдущие попытки исправить ген
гемофилии A были неудачными. Он слишком большой, чтобы с ним можно было
манипулировать целиком. Новая технология не требует полной замены поврежденного
гена, отвечающего за синтез фактора свертывания крови VIII, а присоединяется к
существующей «неисправной» версии гена и исправляет только имеющийся дефект.
Лабораторные исследования, проведенные после лечения, показали, что
уровень фактора свертывания VIII в крови, поднялся с одного до 20 процентов, что
уже позволяет организму бороться с кровотечениями. «Если будет доказана
эффективность методики на человеке, она обеспечит полное излечение от гемофилии
A», - заявил исследователь доктор Хенгджун Чао (Hengjun Chao) с медицинского
факультета университета.
По словам его коллеги доктора Кристофера Уолша
(Christopher Walsh), новый инструмент генной терапии поможет лечить не только
гемофилию A, но и ряд других генетических заболеваний, таких как муковисцидоз,
серповидно-клеточную анемию, мышечные дистрофии и некоторые формы рака. Эксперты
по гемофилии согласились, что это исследование представляет огромный интерес.
Из-за особенностей наследования гемофилия поражает только мальчиков. Она
связана с недостатком выработки одного из веществ, принимающих участие в
процессе связывания крови – восьмого фактора. Частые внутренние кровоизлияния, в
частности, в полость суставов, приводят к быстрой инвалидизации больных. Для
профилактики может назначаться постоянное введение концентрированных факторов
свертывания. Информация взята с сайта
http://mednovosti.ru/
|
